피망 슬롯국립보건원's국립 번역 과학 발전 센터그리고피망 슬롯 대학교 리노 의과대학원래 암 치료를 목표로 했으나 실패했던 약물이 뒤센형 근이영양증의 잠재적 치료법으로 새로운 삶을 살 수 있음을 입증했습니다.
후보 약물인 SU9516은 일반적으로 유년기에 시작되며 알려진 치료법이 없는 퇴행성 근육 질환인 DMD를 치료하기 위한 다른 종류의 접근법을 나타냅니다. 이는 점진적인 근육 약화로 이어지는 잘못된 유전자로 인해 발생하며, 종종 25세 경에 사망합니다. 손상된 유전자를 고치거나 교체하려고 시도하는 대신 SU9516은 근육 복구 과정을 가속화하여 근육 구조를 강화하는 데 도움을 줍니다.
NCATS 화학 유전체학 센터 지점장 대행 Juan Marugan 박사와 UNR Med 약리학 교수 Dean Burkin 박사는 피망 슬롯에 개발된 SU9516을 찾기 위해 350,000개 이상의 화합물을 스크리닝하는 팀을 이끌었습니다. 백혈병 치료제로.분자치료, 장애 및 기타 근육 소모 상태에 대한 유망한 접근 방식을 제공할 수 있습니다.
DMD가 있는 사람들은 근육 세포를 온전하게 유지하는 데 도움이 되는 분자 충격 흡수제와 유사한 단백질인 디스트로핀이 부족합니다. 디스트로핀이 없으면 근육은 약해지고 쉽게 손상됩니다.
"우리의 발견은 DMD에 대한 새로운 약물 치료법을 개발할 수 있는 문을 열었습니다." Marugan이 말했습니다.
이전 피망 슬롯에서 이번 피망 슬롯의 수석 저자인 Burkin과 그의 동료들은 영향을 받은 근육 세포에서 세포 구조 단백질인 α7β1 인테그린의 수준을 높이면 마우스 모델에서 DMD 증상을 완화할 수 있음을 보여주었습니다. 또한, 단백질 양의 증가로 인해 질병의 진행이 느려졌습니다.
Burkin과 그의 UNR Med 동료들은 공동 팀 리더인 Marc Ferrer 박사 및 Noel Southall 박사를 포함한 NCATS 피망 슬롯자들과 협력하여 α7β1 인테그린을 증가시킬 수 있는 분자에 대한 대규모 화합물 모음을 스크리닝했습니다. 실험실에서 성장한 마우스 근육 세포의 생산.
일련의 전임상 실험에서 피망 슬롯 SU9516이 인간과 마우스 DMD 근육 세포에서 α7β1 인테그린 생산을 증가시키는 것을 보여주었습니다. 후속 테스트에서는 SU9516이 근육 기능을 개선하고 질병 진행 지표를 느리게 하는 것으로 나타났습니다.
관련 프로그램
피망 슬롯 이러한 약물을 단독으로 사용하거나 아직 개발되지 않은 다른 치료법과 함께 사용할 수 있다고 제안합니다. 그는 악액질, 체중 감소와 암 말기 단계에서 종종 나타나는 근육 위축을 특징으로 하는 소모 증후군, 노화와 부상의 영향과 같은 다른 근육 손상 상태에 광범위하게 적용할 수 있다고 지적했습니다.
"인테그린은 근육 구조를 안정화하고 근육 복구 및 재생을 자극하는 데 도움이 됩니다"라고 피망 슬롯 말했습니다. "만약 약물을 사용하여 인위적으로 생산을 늘릴 수 있다면 근육 세포가 손상되지 않도록 보호하는 데 도움이 될 수 있다고 생각합니다."
NCATS-UNR Med 팀은 의약 화학자와 협력하여 DMD에 대한 분자를 더욱 특이적으로 만드는 동시에 독성 항암 성분을 제거하여 향후 환자 테스트를 목표로 보다 안전한 버전을 만들 계획입니다.
이 작업은 국립 관절염 및 근골격계 및 피부 질환 피망 슬롯소의 보조금, Cure CMD 및 근이영양증에 대한 투쟁의 지원을 받았습니다. Molecular Therapy 기사의 다른 공동 저자로는 UNR Med의 Apurva Sarathy, Ryan Wuebbles, Tatiana Fontelonga, Ashley Tarchione, Andreia Nunes, Suzann Duan, Paul Brewer, Tyler Van Ry, Dante Heredia, Grant Hennig 및 Thomas Gould가 있습니다.
이 이야기는 국립보건원(National Institutes of Health) 국립 중개과학 발전 센터의 과학 저술가인 스티븐 베노비츠(Steven Benowitz)가 썼습니다.
사진에 표시된 것은 (l-r) Dean 피망 슬롯입니다. 대학원생 파멜라 바라자(Pamela Barraza);
